31. 12. 2022

„Kouzlo mRNA posune lékařské pokroky pro každého.“ Překlad: Použili jsme Vás, aby jsme ze zánětlivé (nebezpečné) látky vytvořili lék budoucnosti

Od Jan Rzounek

Srdce Republiky: Nemůžu si pomoc, ale mám pocit, že ze všech lidí kteří se nechali neočkovat, jednoduše vědci udělali pokusné králíky. Aby ve zkráceném čase dokázali vytvořit lék budoucnosti. To co se běžně vyvíjí a testuje 8 až 12 let, oni zvládli za necelé tři roky. A vůbec nevadí, že se jedná o vysoce zánětlivou látku, která způsobuje spoustu koronárních a zánětlivých onemocnění, které většinou nejdou léčit. Jako je například ALS, aneurysma, myokarditida a jiné.

A nyní hurá do Afriky doladit tento „vynikající“ lék budoucnosti, který bude stát ještě další miliony životů.


WIRED – mRNA nám poskytla průlomovou vakcínu, se kterou můžeme bojovat proti Covid-19, ale má ještě větší potenciál demokratizovat přístup k inovativním lékům.

MRNA JE JEDNA z prvních molekul života. Zatímco byl před šesti desetiletími identifikován jako nositel pro proteiny v živých buňkách, jeho farmaceutický potenciál byl dlouho podceňován. mRNA se zdála neslibná – příliš nestabilní, příliš slabá a příliš zánětlivá

Úspěšný vývoj prvních mRNA vakcín proti Covid-19 v roce 2020 byl bezprecedentním úspěchem v historii medicíny. Tento úspěch byl postaven na opakujícím se pokroku v průběhu desetiletí, poháněném nezávislými příspěvky vědců z celého světa. 

mRNA jsme si zamilovali v 90. letech kvůli její všestrannosti, schopnosti stimulovat imunitní systém a jejímu bezpečnostnímu profilu – po splnění biologického úkolu molekula zcela degraduje a v těle nezanechává žádnou stopu. Objevili jsme způsoby, jak exponenciálně zlepšit vlastnosti mRNA, zvýšit její stabilitu a účinnost a také schopnost dodávat ji správným imunitním buňkám v těle. Tento pokrok nám umožnil vytvořit účinné mRNA vakcíny, které při podávání v malých množstvích lidem vyvolávají silné imunitní reakce. Kromě toho jsme zavedli rychlé, škálovatelné procesy pro výrobu nových vakcín pro klinickou aplikaci. Výsledkem byl průlom mRNA v boji proti Covid-19

Potenciál mRNA vakcín přesahuje. Nyní chceme tuto technologii použít k boji proti dvěma nejstarším a nejsmrtelnějším patogenům na světě: malárii a tuberkulóze. Na celém světě se každý rok objeví kolem 10 milionů nových případů tuberkulózy. U malárie je lékařská potřeba ještě vyšší: v roce 2020 bylo v africkém regionu WHO hlášeno asi 230 milionů případů malárie, přičemž většina úmrtí se vyskytuje u dětí do 5 let.

Konvergence medicínských pokroků – od sekvenování nové generace po technologie pro charakterizaci imunitních reakcí na velkých souborech dat – zvyšuje naši schopnost objevit ideální cíle vakcín. Věda také pokročila v chápání toho, jak se patogeny malárie a tuberkulózy skrývají a vyhýbají se imunitnímu systému, a poskytuje informace o tom, jak s nimi bojovat. 

Probíhající revoluce v počítačové predikci struktury proteinů umožňuje modelování trojrozměrných struktur proteinů. To nám pomáhá dešifrovat oblasti v těchto proteinech, které jsou optimálními cíli pro vývoj vakcíny. 

Jednou z krás technologie mRNA je, že nám umožňuje rychle testovat stovky cílů vakcín. Navíc můžeme kombinovat více mRNA – každá kódující jiný antigen patogenu – v rámci jediné vakcíny. Poprvé se stalo proveditelné, aby vakcína na bázi mRNA naučila lidský imunitní systém bojovat proti mnoha zranitelným cílům patogenu. V roce 2023 plánujeme zahájit klinické studie pro první kandidáty mRNA vakcíny proti malárii a tuberkulóze, které kombinují známé a nové cíle. V případě úspěchu může toto úsilí změnit způsob, jakým těmto nemocem předcházíme, a může přispět k jejich vymýcení.

Medicínské inovace mohou pro lidi na celém světě znamenat rozdíl pouze tehdy, když jsou dostupné v globálním měřítku. Výroba mRNA je složitá a zahrnuje desítky tisíc kroků, díky čemuž je přenos technologií náročný na zdroje a čas a je náchylný k chybám. K překonání tohoto problému jsme vyvinuli high-tech řešení nazvané BioNTainer – přenosné, modulární výrobní zařízení mRNA. Tato inovace by mohla podporovat decentralizovanou a škálovatelnou výrobu vakcín po celém světě skokem směrem k automatizované, digitalizované a škálovatelné kapacitě výroby mRNA. Očekáváme, že první zařízení bude ve Rwandě spuštěno v roce 2023

Očekáváme, že rok 2023 nám přinese tyto a další důležité milníky, které by mohly přispět k utváření zdravější budoucnosti, budoucnosti, která může stavět na potenciálu mRNA a jejím příslibu demokratizovat přístup k inovativním lékům. Nyní je čas prosadit tuto změnu.

Zdroj: The Magic of mRNA Will Push Medical Advances for Everyone